7月5日，据CDE官网公示，苏州诺洁贝生物技术有限公司（简称“诺洁贝生物”）的NGGT001注射液申报临床，NGGT001 注射液一款治疗结晶样视网膜变性（BCD）的创新性基因治疗药物。
关于NGGT001
NGGT001是一款基于rAAV2的基因疗法，通过表达密码子优化的人CYP4V2，用于治疗结晶样视网膜变性(BCD)。研究显示，在BCD相关细胞模型中，由NGGT001介导的CYP4V2表达有效地挽救了由CYP4V2突变引起的表型缺陷，表现出恢复自噬流活性，减少脂质积累和保持细胞活力，提供了通过CYP4V2基因增强恢复功能的治疗理念。
此外，在野生型小鼠和Cyp4v3敲除小鼠模型中，视网膜下单次注射NGGT001，在眼室内实现了CYP4V2蛋白的稳定载体转导和长期表达；在成年食蟹猴视网膜下注射单剂量NGGT001，视网膜和脉络膜组织中观察到稳健的载体分布和持续的CYP4V2 mRNA表达，且在13周的毒理学研究中，显示这一疗法通过视网膜下给药耐受性良好。这些有效性和安全性研究证明了NGGT001的安全性，展现NGGT001可实现活性CYP4V2蛋白的稳定表达，并恢复视网膜细胞的脂质代谢，这些结果展现了NGGT001治疗BCD的潜力。
关于BCD
结晶样视网膜变性（BCD）是一种相对罕见的视网膜变性，典型改变为黄白色闪光结晶样物质沉积于视网膜，伴有视网膜色素上皮和脉络膜萎缩，部分患者近角膜缘部角膜基质浅层也可见到沉积的结晶，患者以中国和日本比较多见。多数患者20-40岁发病，双眼受累。临床表现为进行性视力下降，或夜盲，或两者兼有。 虽然是一类危害严重的致盲性遗传眼病，但目前针对BCD的基础和临床研究都较为匮乏，仍然缺乏十分有效的治疗手段，而基因疗法给这种难治性疾病带来了新的希望。
资料来源：
1.CDE官网
https://www.cde.org.cn
2.细胞基因疗法公众号
https://mp.weixin.qq.com/s/5D0zLZiwjjxdC0qKGLlVUg
关于派真生物
派真生物（PackGene）是一家专注于重组腺相关病毒（rAAV）载体包装的CRO & CTDMO科技公司, 为细胞与基因治疗(CGT)企业的重组AAV载体药物的早期研发、临床前开发、临床试验以及药物审批，提供快速、经济、高质量、规模化的一站式CMC解决方案。自2014年成立以来，作为AAV载体CRO服务领域的引领者，派真生物已经为20多个国家的客户提供上万批次的AAV定制样品，客户涵括全球顶级跨国制药公司与各类研究机构。在CTDMO服务领域，派真生物基于包括π-Alpha™293细胞AAV高产平台和π-Omega™质粒高产平台在内的五大技术平台，以完整的质量和分析体系，为药企AAV与质粒的GMP规模化生产需求提供合规服务。
派真生物以“让老百姓用得起基因治疗”为使命，以加速创新基因药上市为己任，致力于成为全球基因药研发生产的长期合作伙伴。派真生物以创新技术作为发展的基础，以先进的载体生产技术以及突破性的载体工具两大方向为双轮驱动，来塑造派真生物在基因治疗领域CRO、CTDMO领域的国际品牌。
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