根据益普生生物制药公司的新闻稿，最初被美国FDA批准用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积引起的胆汁淤积性瘙痒症的止痒药物Bylvay(通用名为odevixibat，中文译名为奥维昔巴特)，现在又获得了FDA对另一种肝病的批准。
具体来说，该药物现在可以治疗12个月及以上患者因Alagille综合征引起的胆汁淤积性瘙痒症。
Alagille综合征是一种影响胆管的遗传性疾病。患有这种疾病的患者胆管较少，或者胆管狭窄或畸形。这会导致胆汁酸的毒性积聚，进而损害肝脏并导致进行性肝病。胆汁淤积性瘙痒是一种强烈的瘙痒感，不会随着抓挠而消失，是该疾病的常见并发症。
胆汁酸水平受转运蛋白调节。Bylvay是一种在小肠局部起作用的小分子，可阻断回肠胆汁酸转运蛋白，减少器官对胆汁酸的重吸收。虽然这种药物减少瘙痒的作用方式尚不完全清楚，但据认为，阻断小肠中的胆汁酸转运蛋白反过来会降低血液中与严重瘙痒症状相关的胆汁盐水平。
Bylvay是一种口服胶囊，每天服用一次。具体剂量由患者的体重决定。FDA批准Bylvay用于治疗Alagille综合征患者是基于一项纳入婴儿期至17岁患者的安慰剂对照3期ASSERT研究（NCT04674761）的结果。
该研究结果显示，根据用于测量瘙痒症状的量表，治疗24周后，瘙痒有统计学显著改善。超过90%的接受该药物的患者至少实现了瘙痒缓解。此外，该研究达到了第二个目标，即显示血液中胆汁酸水平有统计学显著降低。
在Alagille综合征研究中报告的最常见不良反应包括腹泻、腹痛、血肿和体重减轻。没有患者停用研究药物，约96%的临床试验受试者转入非盲扩展研究。
该公司指出，该药物是一种有效的非全身性回肠胆汁酸转运抑制剂，也处于BOLD 3期试验的后期研发阶段，致力于其胆道闭锁的第三个适应症。此外，用于Alagille综合征的适应症也在欧盟提交了申请，预计将在今年下半年做出最终监管决定。
参考来源：‘U.S. FDA approves Bylvay® for patients living with cholestatic pruritus due to Alagille syndrome’，新闻发布。Ipsen；2023年6月13日发布。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
