目前，ATTR淀粉样变性伴心肌病的治疗方案有限，疾病进展很常见。Patisiran是一种正在开发中的研究性RNAi治疗药物，据3期研究结果，其显示出在改善这种致命多系统疾病患者的机能能力和生活质量方面的潜力，并表现出可喜的安全性和耐受性。研发公司表示计划将该研究数据提交FDA监管申请，如果获得有利的监管审查，patisiran有可能成为ATTR淀粉样变性合并心肌病患者的治疗选择。
APOLLO-B 3期研究结果积极
据Alnylam制药于8月3日宣布，评估patisiran在甲状腺素运载蛋白介导的(ATTR)淀粉样变性伴心肌病的成人患者中的疗效和安全性的APOLLO-B 3期研究阳性顶线结果显示，与安慰剂相比，Patisiran在12个月时在6分钟步行测试中的统计学显着改善达到了主要终点；此外，根据堪萨斯城心肌病问卷的测量，与安慰剂相比，Patisiran在12个月时也达到了第一个次要终点，生活质量显着改善。
这项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的APOLLO-B 3期研究(NCT03997383)包括360名患有ATTR淀粉样变性（遗传性或野生型）的成年心肌病患者。患者以1:1的比例随机分配接受每3周静脉注射0.3mg/kg的patisiran或安慰剂，持续12个月。
研究结果表明，与安慰剂相比，patisiran治疗达到了主要终点，实现在12个月时的6分钟步行测试(6-MWT)与起始相比有统计学意义的改善(P=0.0162)。此外，与安慰剂相比，patisiran组的健康相关生活质量（次要终点；通过堪萨斯城心肌病问卷测量）有统计学意义的改善（P=0.0397）。
关于12个月内6-MWT的全因死亡率、心血管事件频率和基线变化等次要复合终点，公司报告了一个不显着的结果(P=.0574)。因此，没有对2个复合终点进行正式的统计测试，其中包括全因死亡率和全因住院频率和紧急心力衰竭就诊。
最常见的不良事件包括输液相关反应、关节痛和肌肉痉挛。根据全因死亡率疗效分析，patisiran组有4人死亡（2.2%），安慰剂组有10人死亡（5.6%）。
Patisiran监管状况
完整的研究结果将于2022年9月8日在德国海德堡举行的第18届淀粉样变性国际研讨会上公布。公司计划于2022年底向美国食品药品监督管理局提交一份关于patisiran的补充新药申请。
此前，Patisiran是ONPATTRO的通用名称，在美国和加拿大被批准用于治疗成人hATTR淀粉样变性多神经病。在欧盟、瑞士和巴西，被批准用于治疗1期或2期hATTR淀粉样变性伴多发性神经病，在日本被批准用于治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病。
参考来源：‘Alnylam Reports Positive Topline Results from APOLLO-B Phase 3 Study of Patisiran in Patients with ATTR Amyloidosis with Cardiomyopathy’，新闻发布。Alnylam Pharmaceuticals, Inc.；2022年8月3日发布。
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