2021年6月，国产首个CAR-T细胞治疗药物复兴凯特阿基仑赛注射液的成功上市成为了中国细胞治疗药物的里程碑。在政策条例对行业的规范及引导逐渐明朗化、新型技术的出现解决行业痛点等有利因素影响下，中国市场成为全球较为活跃的细胞治疗临床研究地区，高涨的研发热情推动市场快速发展，这也为行业未来沿革方向带来一定启示。
在此背景下，行业研究大数据库及内容平台头豹研究院，分析了细胞治疗中干细胞、免疫细胞以及体细胞三大细分行业现状，从细胞治疗全产业链中的市场痛点入手，结合业内头部企业发展动态研判在高速发展下的细胞治疗产业的未来发展趋势，并以此发布了《2023年中国细胞治疗药物行业白皮书》。
产业链全景
细胞治疗药物是以不同细胞为基础的用于疾病治疗的制剂、药物或产品的统称，细胞治疗药物的产业链包括了上游的原材料供应商、中游的产品制造商以及下游的市场终端。
从产业链上游看，细胞存储是目前整体市场中发展最为成熟且竞争最为激烈的细分产业，而仪器设备环节则受国内技术发展水平、海外厂商先发优势等影响被进口厂商占据较大市场份额，随着国家围绕国产替代制定以及完善了系列支持性的利好产业政策，未来此领域将呈现出巨大发展潜力。
从产业链中游看，中国细胞治疗临床试验占全球的半数以上，是全球较为活跃的细胞治疗临床研究地区之一。中国细胞治疗产业的蓬勃发展，也对产业链的良性发展提出一定要求，例如在研发设计之初需要采取差异化战略，选择临床需求未被满足的适应症，制定最优的商业化策略；在研发生产过程中施行集约化、个体化生产，通过信息技术等优化生产、降本增效，利于终端患者的药物可负担；针对生产企业本身，则需要保证产业链、供应链的稳定可控，加快国产替代进程。
从产业链下游看，目前相关药物的适应症覆盖有限，但因细胞治疗药物对肿瘤具有较强的靶向性识别和杀伤能力，可对肿瘤发起精准、高效地攻击，受未满患者需求、不断发展的技术影响，相关应用场景也将进一步拓展延伸。再从院端看，受较高的临床研究主体备案要求，以及对医生高素质专业水平、院端应急响应能力等因素影响，细胞治疗药物进院较为困难，因此多在顶级三甲医院开展。近年为响应国家“先试先行”号召，建立了中国唯一一家干细胞医院（海南博鳌干细胞医院），标志着未来有望逐步放开对三甲医院门槛的限制。
行业发展环境
中国细胞治疗药物行业经历了起步发展阶段、针对行业监管体系塑造的市场探索阶段，随着相关产品的不断涌现，目前已进入了快速发展阶段。整体市场的蓬勃发展受到了现行市场中施行的双轨管理制度影响，通过将医疗技术与药品的申报路径分开，提升了不同路径产品的运作效率，刺激了临床研发端的热情，同时确保了产品的安全性，利于激发细胞治疗药物行业的市场活力。此外，《“十四五”生物经济发展规划》将细胞治疗行业作为支柱性的产业之一，并通过系列政策对药物的生产管理、审评审批以及应用支付制度提供科学的规划和指导，利于行业的长期良性发展。
再从细胞治疗药物行业的宏观影响因素分析，细胞治疗领域近年受到资本关注度不断提升，融资额与融资数量的逐年攀升也将助力企业攻克研发课题、加速相关成果转化。而中国人口老龄化进程的加深以及不断扩容的肿瘤患者基数所形成的大量未被满足的社会需求，也增加了临床上对细胞治疗药物的需求。
药物开发技术
按生物学特性可将细胞治疗药物分为干细胞来源细胞药物、免疫细胞治疗细胞药物以及传统体细胞治疗药物。干细胞治疗是指应用人自体或异体来源的干细胞经体外操作后输入（或植入）人体，用于疾病治疗的过程，这种体外操作包括干细胞的分离、纯化、扩增、修饰，以及干细胞（系）的建立、诱导分化、冻存和冻存后的复苏等过程，可分为ESC、ASC和iPSC三种药物类型。免疫细胞治疗则是指在体外对某些类型免疫细胞如T细胞、NK细胞、B细胞、DC细胞等进行针对性地处理后再回输人体内，使其表现出杀伤肿瘤细胞，清除病毒等功能，可分为DC、CIK和LAK三种药物类型。传统体细胞治疗是指应用人的自体、同种异体或异种的体细胞，经体外操作后回输人体的治疗方法，可分为肝细胞、胰腺细胞和软骨细胞三种药物类型。由于免疫治疗已成为继手术、放疗、化疗之后的第四种癌症治疗手段，相应的细胞免疫治疗技术也在不断迭代，其抗原特异性和靶向性逐渐增强，杀伤性和持久性也随之提升。
行业痛点
在细胞治疗药物的生产加工过程中，由于其包含了细胞的分离、扩增、冻存、复苏等多个场景，因此需要考虑如何提高细胞分化效率，减少成瘤性、免疫排斥以及异质性现象，同时确保在生产加工中的自动化封闭性，减少人工操作带来的差异性。生产企业需要建立完备的供应链体系、产品的技术评价体系和审评体系并配备具有经验丰富与复合专业知识的人才，以保证细胞治疗药物的生产效率以及生物安全。因此，工艺瓶颈、人才队伍建设、供应链建设以及生物安全性构成了整体行业的发展痛点，致使其商业化之路充满挑战。
新兴技术
2021年6月，国产首个CAR-T细胞治疗药物复兴凯特阿基仑赛注射液成功上市成为了中国细胞治疗药物发展的重要里程碑。在政策条例对行业的规范及引导逐渐明朗化、新型技术的出现解决行业痛点等有利因素影响下，行业在高速发展的同时也将顺应时代发展的脚步转型。例如AI技术在新药研发的效率及质量、临床失败概率及研发成本中具有一定优势，使其赋能新药开发成为可能。近年本土企业多以自建平台、外部投资并购合作模式以及与互联网属相企业合作的方式进入市场，为在行业中屹立潮头，AI制药企业需要考量几大标准：(1). AI技术水平及应用程度：企业在底层数据平台的积累以及算法优化的系统工程中的经验积累，可灵活应用于靶点挖掘等药物研发中的各个环节；(2). 对医药商业场景的深刻理解：能够深刻了解医疗生态及对商业环境的策略研究，在管线布局和产品矩阵考量中更具前瞻性；(3). 技术平台的领先性：产品开发的平台化形式可打破各部门间壁垒，流程化操作可实现药物生产提质增效的目标，打造具有通用化潜力的产品，增强企业在生态内的核心竞争能力。
细分行业发展趋势
由于传统体细胞治疗具有供体短缺以及器官移植基础设施的不完备等痛点，且传统体细胞没有如干细胞高度增殖、免疫细胞免疫防御等优势，在移植入体后易发生免疫排斥等副作用，因此在临床应用上存在一定局限性。随着生物学和工程学技术的发展与进步，再生医学技术不断成熟并成为现有热点，目前基于干细胞治疗的再生医学已兴起了大量的临床应用，例如通过干细胞制备再生胰岛细胞技术，解决了传统体细胞治疗在供体短缺、免疫排异等方面的难题，未来将有可能挤压传统体细胞治疗市场，为临床应用提供新思路。
iPSC作为干细胞药物中的一种，解决了细胞供体来源以及配型等问题，随着技术的不断迭代及优化，目前iPSC可从多种类型的体细胞中实现成功诱导，并在帕金森病、阿尔茨海默症、脑卒中等疾病中显示成效，同时iPSC药物具有在细胞疗法、疾病建模、个体化医学等方面的广阔用途以及商业化前景。作为行业内的新兴治疗手段，即使iPSC目前仍处于临床探索阶段，但在实现技术迭代及产品商业化进程中，未来仍有可观的发展空间。
企业概况
本节将重点介绍iPSC细分赛道的龙头企业情况，目前国内的龙头企业包括睿健医药、艾尔普再生医学和呈诺医学等。限于篇幅原因，本文重点介绍下最近在帕金森治疗领域基于化学诱导方式获得通用型细胞治疗产品全球首个IND批件的睿健医药。
作为头部的细胞治疗药物厂商之一的睿健医药于2017年08月成立，公司致力于为下一代重新定义药物疗法，通过重编程细胞命运或功能，治愈无法治愈的疾病，其两大增长曲线业务以及构筑的特有的延展性平台优势使公司近年发展迅猛，成为了全球首家专注于高效化学小分子诱导功能细胞再生的高科技制药公司，也拥有全球首个进入临床阶段的基于化学诱导的通用型细胞治疗产品。
公司已形成了通过独有的诱导小分子库及活细胞实时报告平台所建立的多条化学诱导成体细胞再生的细胞药物研发管线，适应症覆盖了神经退行性疾病、代谢系统疾病及罕见病等多个领域，同时构建了拥有自主专利一站式的研发生态系统实现公司业务的第二增长曲线。这类平台可实现灵活、高效、精准的功能型细胞的转化并具有极大的平台延展性，通过从神经退行性疾病切入，满足广阔终端患者的市场需求，以及利用两大增长曲线业务所形成的业务协同性与强耦合性，为帕金森病、失明等“无法治愈”的疾病提供全新的解决方案，使公司具有在视神经病变、糖尿病视网膜病变、肌萎缩侧索硬化，肝脏代谢等领域探索多形态药物治疗的可能。
