（ 人民日报健康客户端记者徐婷婷 实习记者杨晓露 ）国家药监局发布医药卫生类建议提案的相关答复14条，包括短缺药品的供应、完善仿制药政策、儿童用药、孤儿药研发等多个方面。
药店人员正在整理药品 新华社 图
加快研究无参比制剂品种仿制策略
白亚琴、卢林等多位代表就临床价值明确无法推荐参比制剂的化学药品的审评提出建议。对此国家药监局回复表示，截至2022年5月31日，国家药品监管部门已累计发布54批参比制剂目录，共涉及2088个品种（5279个品规）。
对于无参比制剂的品种，确实其中有部分产品目前临床应用广泛，具有临床价值，但此类产品的情形复杂，相关技术要求也无法简单的一概而论，国家药监局正在积极组织研究，前期国家药监局药审中心在工作中也进行了初步探索，后续，国家药监局将继续按照稳妥有序、提升质量的原则， 进一步加快研究此类无原研对照的化学药品仿制策略及相应技术指导原则， 更好满足公众的用药需求。
完善罕见病药品审评审批
针对多位代表关于罕见病药品相关政策提出的建议，国家药监局在回复中称，目前，国家卫健委建立了国家罕见病病例信息登记制度，收集国内罕见病的诊疗、分布等信息，为制定人群干预策略、完善诊疗服务体系、提高药物可及性等提供了科学依据。
在政策扶持方面，国家出台了一系列政策，加快罕见病药品审评审批、提升罕见病药品研发效率、加大罕见病药品税收减免政策、给予罕见病药品数据保护及市场独占期。
目前，已有26个罕见病药品通过临床急需境外新药专门通道获批上市。在所有药品上市申请中，罕见病药品审评审批时限最短。 《中华人民共和国药品管理法实施条例（修订草案征求意见稿）》第二十九条对市场独占期作出规定：对批准上市的罕见病新药，在药品上市许可持有人承诺保障药品供应情况下，给予最长不超过7年的市场独占期，期间不再批准相同品种上市。
截止目前，我国现有允许药品进口的口岸城市27个。国家药监局积极支持浙江自贸区打造“全国罕见病药事服务生态圈”的战略目标，鼓励浙江舟山自贸片区按照增设允许药品进口口岸和首次药品进口口岸的标准。
下一步，国家药监局将加快罕见病药品审评审批，使罕见病患者及早获得可靠的治疗和预防药物。国家卫生健康委将继续推进罕见病相关工作，积极配合有关部门，完善罕见病医疗保障、药物供应保证等相关管理政策。
推动仿制药与参比制剂的一致性评价
国家药监局在关于国产仿制药有关工作建议的回复中表示， 国家医保局同意代表提出的关于加快参比制剂确认速度的建议，既可促进集采提速，也有利于集中采购中体现质量层次和优质提价 。
国家医保局始终高度重视医保药品目录调整工作，印发《基本医疗保险用药管理暂行办法》，确定医保药品管理总章程、健全医保药品目录动态调整机制、完善医保目录准入谈判机制。发挥全国市场优势最大程度议价，连续4年对独家药品开展准入谈判，250种药品降价后进入目录，平均降幅超50%。通过谈判压价和医保报销，累计为患者减负近3000亿元。
为加快推进化学药品注射剂仿制药的一致性评价工作，2020年5月国家药监局发布《关于开展化学药品注射剂仿制药治疗和疗效一致性评价工作的公告》（2020年第62号），正式启动注射剂质量和疗效一致性评价工作。目前一致性评价工作正在有序开展，截至2022年6月，国家药品监管部门审评通过一致性评价申请2464件。
下一步，国家药监局将继续推进口服固体制剂和注射剂的一致性评价工作，并在前期工作基础上，继续推进参比制剂遴选发布工作，研究评估对其他剂型化学仿制药开展与参比制剂的一致性评价工作。国家医保局将进一步健全药品目录动态调整机制，优化药品目录，及时将符合条件的药品按程序纳入医保药品目录，稳步提升药品供应保障能力和水平，更好满足患者用药需求。
加快儿童用药审评审批
农工党中央提出《关于尽快制定我国儿童用药分剂量管理办法的提案》，国家药监局介绍， 截至2022年6月30日，国家药监局已完成30件儿童用药技术审评任务，共计21个品种，包含8个优先审评审批品种和3个《鼓励研发申报儿童药品清单》品种 。
此外，国家药监局药品审评中心与国家儿童医学中心签署战略合作协议，设立“中国儿童说明书规范化项目”，开展已上市药品说明书中儿童用药信息的规范化增补工作。国家药监局对已上市药品说明书增加儿童用药信息，指导临床合理安全用药。目前已公布两批修订说明书的品种名单，共涉及8个品种。
下一步，国家药监局将在保障获批药品安全、有效、质量可控基础上，加快儿童用药审评审批。国家医疗保障局将按照有关要求，完善医保目录动态调整机制，将符合条件的儿童用药按程序纳入医保支付范围，稳步提升儿童用药保障水平。
根据儿童用药特点，探索完善药品集采规则，逐步将符合条件的儿童用药纳入集采范围。为保障儿童用药安全、有效、便利，国家卫生健康委支持建立临时调配制剂的行业标准和操作指南，鼓励研发适于临时调配的口服溶媒，将积极配合相关部门加强儿童用药分剂量规范管理工作。
加快推进国家短缺药品清单品种上市进程
关于短缺药品供应的建议，国家药监局商国家卫生健康委、工业和信息化部、市场监管总局做出联合回复。
目前， 我国大范围、长期的药品短缺情况较少，主要表现为暂时的、局部性短缺。 从前期工作情况来看，部分药品短缺主要与市场需求小、供求信息不顺畅等原因有关。
未来，将结合短缺药品供应保障实际，加快推进国家短缺药品清单品种上市进程，充分发挥国家医药储备的重要作用，持续强化药品价格常态化监管、价格监测预警，完善分级应对管理措施，健全国家、省、地市、县四级短缺药品分级应对体系，推动相关配套政策及时落地落实。
充分发挥信息化手段，推进药品生产供应、停产报告、价格异常及采购、医疗机构上报及地方核实应对等信息共享共用。强化部门协同联动，依法从严从快查处垄断涨价、断供等行为。
加强政策宣传和引导，对政策措施进行深入宣传和科普，合理引导社会预期。密切关注药品供应保障领域社情舆情，更好地倾听人民群众呼声，在加强社情舆情回应处置的同时，着力推动解决关系民生的实际问题。
